Đã có cách vô hiệu hóa gene gây chứng mất trí

Nghiên cứu vừa được Đại học California (Mỹ) công bố. Cụ thể, họ đã dùng công cụ chỉnh sửa cấu trúc gene để vô hiệu hóa gene apoE4, tức thủ phạm hàng đầu của căn bệnh mất trí nhớ đáng sợ này.

Các căn bệnh liên quan đến mất trí nhớ - sa sút trí tuệ mà phổ biến nhất là Alzheimer đang là mối đe dọa sức khỏe hàng đầu ở nhiều quốc gia - ảnh: HUFFINGTON POST

Nhiều nghiên cứu trước đó đã chứng minh apoE4 dần dần tàn phá các tế bào thần kinh, từ đó khiến não bộ người bệnh bị thiệt hại nghiêm trọng. Sở hữu một phiên bản gene apoE4 làm tăng gấp đôi nguy cơ phát triển bệnh Alzheimer, còn nếu sở hữu đến 2 phiên bản thì nguy cơ tăng 12 lần. Các nhà khoa học cũng thống kê được khoảng 1/4 dân số có mang gen này.

Các nhà khoa học đã sử dụng tế bào gốc lấy từ da của các bệnh nhân mang 2 phiên bản gene apoE4, tức những người có nguy cơ bệnh cao nhất và tạo ra các nơ-ron thần kinh. Họ đã thử nghiệm việc chỉnh sửa cấu trúc di truyền trên các nơ-ron được nuôi trong phòng thí nghiệm này và cuối cùng cũng loại bỏ được các dấu hiệu của bệnh Alzheimer.

Theo nhà nghiên cứu Yadong Huang - người đứng đầu công trình, trong vòng 1 thập kỷ qua nhiều nhà khoa học khắp thế giới đã cố gắng phát triển thuốc điều trị Alzheimer nhưng hầu hết đã phải thất vọng. Nhiều loại thuốc thành công trên chuột đã thất bại trong thử nghiệm lâm sàng.

Rút kinh nghiệm từ các đồng nghiệp, ông Huang và các đồng nghiệp đã quyết định tạo ra các tế bào thần kinh của người thay vì thí nghiệm trên động vật. Họ hy vọng sẽ sớm tiến hành các bước thử nghiệm lâm sàng tiếp theo.

Alzheimer là căn bệnh gây tử vong sớm hàng đầu tại Anh và đứng hàng thứ hai tại Mỹ, Úc. Vào tháng trước, các nhà khoa học Anh tiên đoán rằng trong vài thập kỷ tới, sẽ có cách để người mắc Alzheimer sống chung với bệnh mà không bị các triệu chứng mất trí tàn phá.

Theo Telegraph, Daily Mail