Một mình nhà khoa học Trung Quốc thì không thể chỉnh sửa gen người, phía sau ông ấy là sự hỗ trợ của 2 công ty Mỹ

Vào năm 2015, một ủy ban 12 người – bao gồm cả hai nhà đồng phát minh ra công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR là Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier – đã cùng nhau tổ chức một Hội nghị thượng đỉnh quốc tế đầu tiên bàn về vấn đề chỉnh sửa gen người.

Trong hội nghị này, các nhà khoa học trên khắp thế giới đã cùng đồng thuận trước một tuyên bố chung về trách nhiệm của mình, khi họ đang thực hiện các nghiên cứu thúc đẩy khoa học thay đổi vĩnh viễn DNA của loài người Homo sapiens.

Cùng với nhiều tiến bộ khác đang nảy sinh tự do bên trong chiếc tháp ngà sinh học, mối quan tâm khi đó là đâu đó trên thế giới sẽ có một nhà khoa học nào đó, chỉ cần là người có một chút chuyên môn về CRISPR, đã có thể tự khởi xướng và tiến hành một thí nghiệm chỉnh sửa gen người, để tạo ra những đứa bé "được thiết kế".

He Jiankui (giữa) nhà khoa học Trung Quốc tuyên bố đã tạo ra 2 đứa trẻ chỉnh sửa gen đầu tiên trên thế giới

Và cũng không cần phải chờ đợi quá lâu, chỉ 3 năm sau, mối lo ngại của cộng đồng khoa học đã trở thành hiện thực. Tuần trước, một nhà khoa học người Trung Quốc tên là He Jiankui tuyên bố ông đã thực hiện một thí nghiệm đầu tiên như vậy.

Trong đó, He Jiankui nói mình đã sử dụng CRISPR để chỉnh sửa gen phôi thai và đưa phôi này vào tử cung một người phụ nữ. Kết quả, 2 đứa trẻ đầu tiên trên thế giới được chỉnh sửa gen đã ra đời.

Tin tức ngay lập tức bị lên án bởi gần như tất cả các nhà khoa học trên thế giới. Chính quyền Trung Quốc đã ra lệnh điều tra, gọi đó là một sự vi phạm nghiêm trọng cả đạo đức và luật pháp, "cả hai đều gây sốc và không thể chấp nhận được".

Nhưng sự việc không chỉ dừng lại ở biên giới Trung Quốc. Sự thật thì He Jiankui không phải là một chuyên gia trong lĩnh vực CRISPR. Bởi vậy, ông ấy không thể tự mình làm tất cả để chỉnh sửa gen phôi thai người.

Hóa ra, trong suốt 6 năm nay, có 2 công ty công nghệ sinh học của Mỹ đã liên tục phát triển để đơn giản hóa, giảm giá thành và thời gian nhưng tăng độ chính xác của CRISPR. Hai công ty này đã giúp một nhà khoa học "nghiệp dư" cũng có thể chỉnh sửa gen người và tạo ra những đứa trẻ CRISPR. Và đó cũng là một sự thật nguy hiểm.

Việc chỉnh sửa gen đang trở nên dễ dàng hơn bao giờ hết, đến nỗi một nhà khoa học được coi là "nghiệp dư" như He Jiankui cũng có thể làm được

Theo biểu mẫu chấp thuận tự nguyện mà He Jiankui đưa cho các cặp vợ chồng tình nguyện viên, nhóm của ông tuyên bố sẽ sử dụng các vật liệu CRISPR được mua từ 2 công ty công nghệ sinh học của Mỹ.

Một công ty là Thermo Fisher Scientific có trụ sở tại Massachusetts, nhà cung cấp Cas9 - protein của vi khuẩn có khả năng bám vào DNA và cắt nó ra làm đôi. Công ty thứ hai là Synthego, một start-up ở khu vực vịnh San Francisco, cung cấp hướng dẫn tổng hợp RNA.

Nếu coi việc chỉnh sửa gen như cắt một miếng thịt, Thermo Fisher sẽ là nhà sản xuất dao và Synthego cung cấp những hướng dẫn sử dụng con dao đó. Hai công ty này đã giúp mọi đầu bếp nghiệp dư có thể tự mình nấu những món ăn phức tạp.

Vậy là, trong khi He Jiankui có thể đã dành ra 2 năm qua cho các nghiên cứu bí mật của mình, ông ấy đã không làm việc đơn độc. Các công ty CRISPR của Mỹ, nhiều trong số đó được thành lập hoặc tư vấn bởi các nhà khoa học lớn trong lĩnh vực di truyền, cũng đã nỗ lực khiến cho công việc chỉnh sửa gen ngày càng dễ dàng hơn.

Điều họ làm là biến CRISPR thành một công cụ giá rẻ, dễ tiếp cận, ngay cả với một nhà khoa học có ít kiến thức chuyên môn. Và giờ đây, họ đang phải học một bài học sau việc dân chủ hóa công nghệ đột phá ấy.

Synthego, đơn vị cung cấp những kit hướng dẫn tổng hợp RNA để thực hiện chỉnh sửa gen CRISPR

Paul Dabrowski, người đồng sáng lập Synthego năm 2012 với anh trai của mình Michael, nói: "Điều khó khăn là khi vật liệu rời khỏi tay chúng tôi để đến tay những người khác, không có cách nào kiểm soát được nó".

Trở lại những năm 2012, khi Doudna và Charpentier, cùng với nhà tiên phong chỉnh sửa gen người Feng Zhang, vừa giới thiệu với thế giới về CRISPR – một công cụ cho phép thao tác trên gen nhanh hơn và dễ dàng hơn bao giờ hết – nhiều nhà công nghệ của Thung lũng Silicon như Dabrowskis (trước đó từng là kỹ sư tên lửa tại SpaceX) đã nhìn thấy một tương lai trong đó loài người có thể dùng những ống pipet để đánh máy lại bộ gen của mình. Họ ngay lập tức nắm lấy cơ hội ấy.

Dabrowskis thành lập Synthego và bắt đầu khởi động một Định luật Moore trong lĩnh vực chỉnh sửa gen — nguyên tắc ở đây là thu nhỏ, tự động hóa và song song hóa. Bằng cách tạo ra một số phần mềm mượt mà và thiết kế sử dụng trí thông minh nhân tạo, Synthego đã cung cấp được các lệnh hướng dẫn cấu trúc CRISPR nhắm vào bất kỳ gen nào của con người, chỉ với vài cú nhấp chuột, vài trăm USD và thời gian bằng với việc chờ lái xe giao hàng FedEx xuất hiện trước cửa nhà bạn.

Đầu năm nay, nhà khoa học Doudna cũng đã gia nhập hội đồng tư vấn của Synthego. Bà mô tả đó là một công ty thiết yếu, và đã phát triển đến độ chín để "sẵn sàng chuyển đổi ngành công nghiệp chỉnh sửa gen, bằng cách làm cho CRISPR đơn giản hơn, nhanh hơn và có giá trị hơn đối với các nhà sáng tạo trước đây không thể nhận ra toàn bộ tiềm năng của nó".

Tất nhiên, nhóm của He Jiankui có thể tìm kiếm các thành phần CRISPR từ các nhà cung cấp khác hoặc tự làm ra chúng từ đầu trong phòng thí nghiệm của mình tại Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Nam, ở Thâm Quyến. Nhưng để tham gia vào cuộc đua chỉnh sửa gen và tạo ra một cột mốc lịch sử, đối với He Jiankui, cả thời gian lẫn tiền bạc đều quan trọng.

Tại Hội nghị thượng đỉnh quốc tế lần thứ hai về chỉnh sửa gen người, được tổ chức tuần trước tại Hồng Kông, He Jiankui nói rằng bản thân ông đã chi trả chi phí khám chữa bệnh và chi phí thí nghiệm mà không có tài trợ từ các công ty hoặc trường đại học nơi ông công tác.

Thậm chí, He Jiankui còn không được coi là một chuyên gia CRISPR vì trước đây ông chỉ được đào tạo để trở thành nhà sinh lý học. Vì vậy, việc đặt hàng các thành phần chỉnh sửa gen CRISPR từ một công ty đảm bảo hiệu quả chỉnh sửa cao – thông cáo báo chí của Synthego tuyên bố đưa "kết quả chỉnh sửa gen chất lượng cao vào tầm với của tất cả các nhà nghiên cứu CRISPR" – là rất quan trọng cho một người có tham vọng nhiều hơn kinh nghiệm như He Jiankui.

Synthego trong một hoạt động quảng bá dịch vụ của mình

Synthego thừa nhận rằng các hướng dẫn tổng hợp RNA của họ có thể đã được sử dụng trong thí nghiệm chỉnh sửa phôi người. Nhưng họ không hề bán nó ra cho mục đích đó. Cả nhãn cảnh báo trên sản phẩm và các điều khoản bán hàng của công ty đều tin một dòng chữ viết hoa:

"CHỈ SỬ DỤNG TRONG NGHIÊN CỨU, KHÔNG SỬ DỤNG CHO MỤC ĐÍCH Y TẾ HAY ĐIỀU TRỊ CHO CẢ CON NGƯỜI VÀ ĐỘNG VẬT".

Sau thông tin về nghiên cứu chỉnh sửa gen người của Trung Quốc, Synthego cho biết họ đang đánh giá lại quy trình sàng lọc và đặt hàng của khách hàng.

Hiện tại, công ty này đang sử dụng hệ thống hai bước. Đầu tiên là xác thực email của trường đại học tự động, tiếp theo là đánh giá thủ công bản lý lịch và ấn phẩm khoa học của người mua, để xác định xem họ có lịch sử nghiên cứu hợp pháp hay không.

Mặc dù vậy, không có bước sàng lọc nào trong hệ thống phát hiện ra dự án của He Jiankui, bởi ông ấy thực sự công tác tại Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Nam và có một hồ sơ xuất bản khoa học khá dày - mặc dù chủ yếu là trong lĩnh vực có liên quan là giải trình tự đơn tế bào.

Dabrowski cho biết còn quá sớm để đưa ra được những biện pháp phòng ngừa trong tương lai mà công ty sẽ sử dụng. Nhưng ông ấy quan tâm đến việc vay mượn một số bài học từ các ngành công nghiệp khác dựa trên sự tin tưởng.

Trong cùng một cách, Lyft và Uber đã xây dựng được lòng tin giữa những người lái xe và người đi xe với phương án xếp hạng sao. Vì vậy, có khi nào nên có một hệ thống tín dụng minh bạch cho các nhà khoa học để cung cấp biện pháp sàng lọc bổ sung?

"Tôi không biết đây có phải là cách giải quyết vấn đề được hay không", Dabrowski nói. "Nhưng nếu được, nó sẽ đưa tất cả mọi nhà khoa học vào làm việc cùng nhau, bên trong một hệ sinh thái nghiên cứu cực lớn".

Thermo Fisher, một nhà cung cấp protein Cas9, được sử dụng trong các thí nghiệm chỉnh sửa gen CRISPR

Hệ sinh thái đó cũng sẽ bao gồm cả các công ty khác nữa, ví dụ như Thermo Fisher, một nhà cung cấp công cụ chỉnh sửa gen hàng đầu thế giới đang nắm giữ giấy phép cho các bằng sáng chế CRISPR cơ bản từ Zhang, Doudna, và Charpentier.

Bên cạnh các protein, các bản hướng dẫn và công cụ thiết kế CRISPR, Thermo Fisher cũng cung cấp các khóa đào tạo thực hành và một loạt hội thảo miễn phí trên website có tên là "Làm chủ nghệ thuật chỉnh sửa CRISPR" bằng tiếng Anh, tiếng Quan thoại và tiếng Hàn. Hiện tại, công ty này không lên tiếng bình luận về nghiên cứu của He Jiankui.

Như vậy, với sự công nghiệp và bình dân hóa CRISPR như hiện nay, có thể kết luận rằng chỉ với một sự đồng thuận toàn cầu sẽ là không đủ để ngăn chặn một nhà khoa học "vô nhân tính" tiếp tục tạo ra những đứa trẻ CRISPR.

Khoa học, nếu để tự các nhà khoa học điều tiết với nhau, đã và sẽ còn thất bại trong việc ngăn chặn những sự việc tương tự. Bởi vậy, chúng ta nhất thiết sẽ cần đến sự tham gia và cả trách nhiệm từ phía ngành công nghiệp.

Tham khảo Wired